基因治疗为人类疾病治疗开辟了一条新的途径，如何选择高效、低毒、靶向性强的载体，以协助目的基因进入靶细胞并正确表达，是基因治疗过程中必须解决的问题，也是基因治疗研究领域的核心技术之一。腺相关病毒以其独有的优势在近年的研究中得到了长足发展。现对腺相关病毒介导的基因治疗在临床中的应用做一综述。
